PALERMO – Per curare la Thalassemia, due pazienti siciliani hanno provato una tecnica sperimentale: la terapia genica (trapianto di cellule staminali). La loro esperienza è stata raccontata al convegno sulle nuove frontiere per la cura della malattia che si è svolto all’ospedale Cervello. Il materiale genetico, che nel caso della talassemia, consiste nel gene dell’emoglobina, viene inserito all’interno delle cellule staminali del midollo osseo del paziente che sono state purificate in laboratorio e che una volta “corrette” vengono reinserite all’interno dello stesso paziente senza, pertanto, problemi di rigetto come nel caso del trapianto di midollo da donatore.
Le cellule staminali con il “nuovo pezzo di Dna” produrranno globuli rossi contenenti una quantità di emoglobina tale da eliminare l’anemia ed il conseguente fabbisogno trasfusionale e curare così la malattia in maniera definitiva e con un solo intervento. “Le prime fasi di questa sperimentazione clinica sono già iniziate – ha spiegato Aurelio Maggio, direttore dell’Unità di ematologia del Cervello – e, in collaborazione con un gruppo di ricercatori americani che operano al Memorial Sloan-Kettering Cancer Centre di New York, abbiamo mobilizzato e selezionato le cellule staminali da diversi pazienti talassemici di cui i pazienti siciliani seguiti nel nostro centro. Si è quindi passati alla seconda fase, che è quella del trapianto genico vero e proprio e da novembre 2012 due pazienti hanno ricevuto le loro cellule staminali geneticamente modificate con il vettore lentivirale ed altri pazienti sono in corso di trattamento”.
