Uno studio pubblicato su “Science Translational Medicine” fa riferimento all’individuazione di una molecola che, nei modelli sperimentali di sclerosi multipla progressiva, mostra capacità di protezione neuronale e di riparazione della mielina.
Il composto, denominato bavisant, è risultato il candidato più promettente all’interno di uno screening che ha analizzato oltre 1.500 farmaci già esistenti.
Chi ha coordinato e partecipato alla ricerca
Il risultato arriva al termine di un progetto di ricerca avviato nel 2017 dal consorzio internazionale BRAVEinMS, coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e sostenuto dalla International Progressive MS Alliance, di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM) sono membri fondatori e finanziatori.
L’obiettivo del network era individuare, attraverso un approccio sistematico, molecole potenzialmente riutilizzabili contro le forme progressive della malattia.
Allo studio hanno partecipato numerosi centri di ricerca e università di rilievo internazionale, tra cui la University of California San Francisco, le università di Münster, McGill di Montreal, Mainz e Milano, il Paris Brain Institute, l’Istituto Superiore di Sanità e il Consiglio Nazionale delle Ricerche di Monserrato, con il supporto industriale di IRBM S.p.A. di Pomezia.
Sclerosi multipla, bavisant tra le 1.500 molecole analizzate
Il lavoro si è basato su un modello di screening che combina analisi computazionali, intelligenza artificiale e test sperimentali. Dalle oltre 1.500 molecole iniziali, il numero è stato progressivamente ridotto a 273, poi a 32 e infine a sei candidati, fino a concentrare l’attenzione su bavisant. Il farmaco è un antagonista del recettore istaminico H3, già utilizzato in ambito clinico per i disturbi del sonno e della veglia.
Secondo i ricercatori, il fatto che si tratti di una molecola già nota consente di ridurre tempi, costi e rischi rispetto allo sviluppo di un nuovo principio attivo. Nei modelli sperimentali di sclerosi multipla progressiva, bavisant ha mostrato la capacità di stimolare le cellule deputate alla produzione di mielina e di limitare il danno neurodegenerativo, agendo sia sui neuroni sia sugli oligodendrociti.
Sclerosi multipla, la svolta grazie a bavisant?
“Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare, con un approccio sistematico, basato su modelli umani in vitro ed in vivo, una molecola capace di rigenerare la mielina e, contestualmente, di proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva”, spiega Paola Panina, professore di biologia cellulare sperimentale dell’Università Vita-Salute San Raffaele e co-autrice senior dello studio.
“Questa piattaforma non serve solo a identificare una nuova cura, ma a costruire un nuovo modo di fare ricerca farmacologica: più rapido, più predittivo e più vicino alle aspettative delle persone con sclerosi multipla”, aggiunge.
Il progetto ha inoltre portato alla messa a punto di una piattaforma di screening ritenuta validata e riutilizzabile per valutare la potenza neuroprotettiva di altri composti. Un risultato che, secondo i promotori, è stato possibile anche grazie agli investimenti avviati nei primi anni Duemila sulle cellule staminali neurali.
Verso studi clinici nell’uomo e nuovi finanziamenti
Il lavoro del consorzio proseguirà ora con la valutazione della possibilità di avviare studi di efficacia nell’uomo. In questa fase, la International Progressive MS Alliance ha annunciato un nuovo finanziamento di 700 mila euro a supporto delle attività di BRAVEinMS.
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